罕見(jiàn)病新進(jìn)展app1.0最新版

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軟件功能

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相關(guān)信息

35種罕見(jiàn)病“全球無(wú)藥”上藥將建設(shè)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)與保供基地

全球約7000多種罕見(jiàn)病，患者約3億人口，50%為兒童。目前已上市500多種罕見(jiàn)病藥物，覆蓋10%左右疾病。中國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》中共121種疾病，其中“境內(nèi)有藥”約94種；“境外有藥、境內(nèi)無(wú)藥”約13種；“全球無(wú)藥”涉及35種疾病。

罕見(jiàn)病藥物研發(fā)成本高、患病人群少、預(yù)期回報(bào)少，企業(yè)研發(fā)積極性不高，全球范圍患者都面臨用藥短缺的局面。但與會(huì)專家認(rèn)為，罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)潛力客觀，罕見(jiàn)病領(lǐng)域正逐漸引起關(guān)注。